L’amyotrophie spinale de type 1 est une maladie neuromusculaire progressive rare du nourrisson qui se manifeste par de la faiblesse musculaire, l’incapacité de rester assis sans soutien, une insuffisance respiratoire et une espérance de vie limitée, souvent inférieure à 2 ans....
Risdiplam: une option prometteuse pour le traitement de l’amyotrophie spinale de type 1
